Tracleer (Bosentan) erhält Zulassung der EU für pädiatrische
Formulierung. - Erste und bisher einzige zugelassene Therapie zur
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Tracleer (Bosentan) erhält Zulassung der EU für pädiatrische Formulierung. - Erste und bisher einzige zugelassene Therapie zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie bei Kindern

(Thomson Reuters ONE) - Corporate news- Mitteilung verarbeitet und übermittelt durch Hugin.Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. ------------------------------------------------------------------------------------ Tracleer (Bosentan) erhält Zulassung der EU für p?¤diatrischeFormulierung. - Erste und bisher einzige zugelassene Therapie zurBehandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie bei KindernALLSCHWIL, SCHWEIZ - 6. Juli 2009 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) teilteheute mit, dass die dispergierbare pädiatrische Formulierung vonTracleer® (Bosentan) zur Behandlung von pulmonaler arteriellerHypertonie (PAH) bei Kindern in der Europäischen Union zugelassenwurde.Mit dieser Zulassung ist Tracleer® die erste PAH-Therapie, für dieeine pädiatrische Formulierung für die Behandlung von Kindern ab demzweiten Lebensjahr zur Verfügung steht. PAH bei Kindern ist eineschwerwiegende Erkrankung. Bleibt sie nach der Diagnosestellungunbehandelt, ist von einer geschätzten mittleren ÿberlebensdauer von10 Monaten auszugehen [1].Dr. Martine Clozel, Kinderärztin und Chief Scientific Officer vonActelion, kommentierte: "Unser Team ist sehr stolz auf diesen Erfolg.Schon in der frühen Entwicklungsphase von Tracleer® haben wirbeschlossen, uns mit der Entwicklung einer Formulierung für dietägliche Behandlung von Kindern, die unter PAH leiden, zu befassen,selbst wenn diese Patientenpopulation sehr klein ist. Es war einlanger, aber schlussendlich ausgesprochen lohnender Weg, auf den wiruns noch vor der ersten Marktzulassung von Tracleer® begebenhatten."Dr. Isaac Kobrin, Leiter klinische Entwicklung bei Actelion,ergänzte: "Die Zulassung von Tracleer® in einer exakt dosierten,kinderfreundlichen Applikationsform ist ein bedeutender Fortschrittfür die PAH-Therapie von Kindern. Nachdem nun die Zulassung für dieseFormulierung in der EU vorliegt, werden wir entsprechendeRegistrierungsanträge in anderen Ländern einreichen, damit Kinderweltweit von dieser pädiatrischen Formulierung für Tracleer®profitieren können."Professor Maurice Beghetti, Leiter Pädiatrische Kardiologie amHôpital des Enfants in Genf, erklärte: "Aufgrund der exaktenDosierung und des kindgerechten Geschmacks ist die neueApplikationsform vollkommen auf die Bedürfnisse von Kindernzugeschnitten. Damit hat Actelion eine grossartige Pionierleistungvollbracht. Die korrekte Arzneimitteldosierung für pädiatrischePatienten ist eine grundsätzliche Herausforderung, vor allem aber fürKinder, die an seltenen Krankheiten leiden. Die neue pädiatrischeFormulierung von Tracleer® ist ein grosser Schritt in die richtigeRichtung bei der Entwicklung von Therapien, die den spezifischenBedürfnissen von Kindern gerecht werden."Tracleer® ist ein oraler, dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist, derbereits in Europa für die Behandlung von PAH zur Verbesserung derkörperlichen Leistungsfähigkeit und zur Verminderung der Symptome inder WHO-Funktionsklasse III sowie in WHO-Funktionsklasse II, für dieebenfalls einige Verbesserungen nachgewiesen wurden [2], zugelassenist. In der EU ist Tracleer® ausserdem für die Reduktion der Anzahlneuer digitaler Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Skleroseund Sklerodermie-Patienten, die an digitalen Ulzerationen leiden,indiziert.Die neue, vierfach teilbare, dispergierbare Tablette von Bosentan zu32mg wurde speziell für Kinder entwickelt und ermöglicht einebequeme, genaue und flexiblere Dosierung in Relation zu einemniedrigen Körpergewicht.Die Sicherheit und Verträglichkeit von Tracleer® bei Kindernentspricht dem Profil, das in vorangegangenen Plazebo-kontrolliertenStudien mit erwachsenen Patienten beobachtet wurde.Das pädiatrische Forschungsprogramm umfasst folgende massgeblicheStudien:* BREATHE-3 (Bosentan Randomized trial of Endothelin Antagonist THErapy for pulmonary hypertension): eine offen etikettierte Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Tracleer® bei Kindern mit PAH mit oder ohne Prostanoid-Begleittherapie nachgewiesen werden konnte. Die Studie lieferte darüber hinaus wichtige Informationen über die für die pädiatrische Formulierung erforderliche Dosierung.* FUTURE-1 (Pediatric FormUlation of bosenTan in pUlmonary arterial hypeRtEnsion): offen etikettierte Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Pharmakokinetik einer neuen, dispergierbaren Tabletten-Formulierung von Tracleer®. Diese Studie lieferte wichtige Informationen zu Pharmakokinetik und Dosierung der neuen pädiatrischen Formulierung von Tracleer®. Das in FUTURE-1 beobachtete Risikoprofil von Bosentan war mit dem in BREATHE-3 bei Kindern beobachteten Profil vergleichbar.* FUTURE-2: offen etikettierte Anschlussstudie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, die noch nicht abgeschlossen ist. ###Anmerkungen für Herausgeber:ÿber pulmonale arterielle Hypertonie (PAH)Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische,lebensbedrohliche Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in denArterien zwischen Herz und Lunge der betroffenen Patientengekennzeichnet ist. Die Funktionen von Herz und Lunge sind starkbeeinträchtigt, was sich in einer eingeschränkten körperlichenLeistungsfähigkeit und letztendlich einer verkürzten Lebensdauerniederschlägt. Etwa 100.000 Menschen in Europa und den USA leiden anprimärem Lungenhochdruck oder sekundären Formen der Erkrankung.Letztere sind Folge von anderen Krankheiten oder Gewebeveränderungender Lunge wie Sklerodermie, Lupus, HIV/AIDS oder angeborenenHerzkrankheiten.PAH geht mit strukturellen Veränderungen im Gefässsystem der Lungeund der rechten Herzkammer einher. Jüngste Fortschritte [4] imVerständnis der für Gefässerkrankungen der Lunge verantwortlichenpathogenen Faktoren führten zur Entwicklung neuer Therapien, die aufspezifische Signalwege (Pathways) ausgerichtet sind (denProstazyklin-Pathway, den Endothelin-Pathway und denStickoxid-Pathway) [5]. Die verfügbaren Therapien haben einenpositiven Einfluss auf PAH, stellen aber keine Heilung dar, und beivielen Patienten schreitet die Erkrankung weiter voran. PAH bleibtdaher eine schwere, lebensbedrohliche Krankheit [5,6]. Einefrühzeitige Diagnose und ein Verständnis für Therapiewahl undBehandlungsbeginn bleiben kritische Elemente bei der optimalenVersorgung von PAH-Patienten.ÿber PAH bei KindernPAH ist eine schwerwiegende Erkrankung bei Kindern. Bleibt sie nachder Diagnosestellung unbehandelt, ist von einer geschätzten mittlerenÿberlebensdauer von 10 Monaten auszugehen.[2]Informationen über PAH finden Sie im Internet unter www.pah-info.com.PAH-info.com wird von Actelion unterstützt und ist Teil einerinternationalen Kampagne zur Stärkung des Bewusstseins für PAH. DieWebsite wurde geschaffen, um Informationen für medizinischesFachpersonal und Patienten anzubieten.ÿber Tracleer® bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)Tracleer® (Bosentan), der erste orale dualeEndothelin-Rezeptor-Antagonist, ist für die Behandlung der pulmonalenarteriellen Hypertonie (PAH) zugelassen und wird durchNiederlassungen von Actelion in den USA, der Europäischen Union,Japan, Australien, Kanada und der Schweiz sowie anderen Märktenweltweit verfügbar gemacht.ÿber Actelions pädiatrisches Entwicklungsprogramm:BREATHE-3 (Bosentan Randomized trial of Endothelin Antagonist THErapyfor pulmonary hypertension) war eine offen etikettierte Studie, mitder Sicherheits-und Wirksamkeitsdaten bei Kindern mit PAH erhobenwurden, die mit der für Erwachsene konzipierten Filmtablette vonTracleer® mit oder ohne Prostanoid-Begleittherapie behandelt wurden.Die Studie lieferte auch wichtige Informationen über die Dosierungeiner Kinderformulierung.Im Rahmen der BREATHE-3-Studie verbesserte sich dieWHO-Funktionsklasse bei fünf von 19 Patienten im Verlauf derzwölf-wöchigen Behandlungszeit. Mit Ausnahme eines Patienten konntenin jeder Gewichtsgruppe Verbesserungen beobachtet werden; bei 13 von19 Patienten blieb der Gesundheitszustand stabil. Diese klinischenResultate entsprachen Ergebnissen aus früheren Studien miterwachsenen Patienten und lassen darauf schliessen, dass eineTherapie mit Bosentan mit einem signifikanten klinischen Nutzen fürpädiatrische PAH-Patienten verbunden ist.FUTURE-1 (Pediatric FormUlation of bosenTan in pUlmonary arterialhypeRtEnsion), eine offen etikettierte Studie, in der die Sicherheitund Pharmakokinetik einer neuen dispersierbaren Tablettenformulierungvon Bosentan gwurde. Gegenstand der Untersuchung war eine neue,dispergierbare, vierfach teilbare Tablette für pädiatrischePatienten. Die Patienten erhielten zunächst 2mg/kg bid. über einenZeitraum von 4 Wochen und im Anschluss daran 4mg/kg bid. bis Woche12. Die Studie umfasste 36 Patienten mit idiopathischer oderfamiliärer PAH im Alter von mindestens 2 bis maximal 12 Jahren.Hauptziel der Studie war es zu zeigen, dass eine Exposition von anPAH erkrankten Kindern mit der pädiatrischen Formulierung vonBosentan ähnlich ausfällt, wie die Exposition von Erwachsenen mit derfür erwachsene Patienten entwickelten Formulierung. Primärer Endpunktder Studie war der in Woche 12 bestimmte AUCtau von Bosentan. Zu densekundären Zielen gehörten die Untersuchung von Sicherheit undVerträglichkeit von Bosentan bei pädiatrischen PAH-Patienten.Sekundäre Endpunkte umfassten Parameter zur Sicherheit und diezusätzlichen pharmakokinetischen Parameter Cmax und Tmax. Zu denexplorativen Endpunkten zählten die Veränderung vom Ausgangswert bisWoche 12 in Bezug auf die vom Gesundheitszustand abhängigeLebensqualität, die WHO-Funktionsklasse und den allgemeinenklinischen Eindruck.Das in FUTURE-1 beobachtete Risikoprofil von Bosentan war mit dem inBREATHE-3 beobachteten Profil vergleichbar. Bei einer Untergruppe von11 Patienten wurde die Pharmakokinetik für die Verabreichung sowohlder Dosis mit 2mg/kg als auch der Dosis mit 4mg/kg untersucht. Beidiesen Patienten war eine Exposition gegenüber Bosentan für beideDosierungen vergleichbar: der mittlere geometrische AUCtau lag bei3577 ng* h/mL bzw. 3371 ng* h/mL für Bosentan 2mg/kg bzw. 4mg/kg; der mittlere geometrische Cmax lag bei 583 ng/mL bzw. 649 ng/mL.Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Bosentan stimmte mitdem in vorangegangenen placebokontrollierten klinischen Studien beierwachsenen Patienten beobachteten Profil überein.Eine offen etikettierte Anschlussstudie, FUTURE-2, zur Untersuchunglangfristiger Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten ist noch nichtabgeschlossen.ÿber Tracleer® bei digitalen Ulzerationen (DU)DUs sind eine klinische Manifestation der zugrunde liegendenVaskulopathie, die das Entstehen der systemischen Sklerose (SSc)begünstigt und die Entwicklung von sklerodermiebedinger PAH, einerder häufigsten Todesursachen im Zusammenhang mit SSc, entscheidendbeeinflusst. Endothelin spielt eine pathogene Mittlerrolle bei derEntstehung der zugrunde liegenden Vaskulopathie bei SSc.Digitale Ulzerationen sind eine häufig auftretende, hartnäckigeKomplikation der systemischen Sklerose. Sie werden durch eineVerengung des Lumens in den kleinen Blutgefässen hervorgerufen. Inderen Folge vermindert sich die Blutzirkulation in Fingern und Zehen,was zur Entstehung offener Wunden beiträgt. Digitale Ulzerationensind schmerzhaft und beeinträchtigen die Patienten bei derBewältigung ihres Alltags. Die Betroffenen werden oft arbeitsunfähigund können selbst einfache tägliche Verrichtungen nicht mehrausführen, vor allem wenn die Fingerspitzen eingesetzt werden müssen.Bei der Behandlung der systemischen Sklerose ist die Verminderung derAnzahl neu auftretender DUs ein wichtiges und erreichbaresTherapieziel.In der EU ist Tracleer® zur Verminderung der Anzahl neuer digitalerUlzerationen bei Sklerodermie-Patienten, die an digitalenUlzerationen leiden, zugelassen. Tracleer® konnte die Funktion derHände bei Patienten mit Sklerodermie-bedingten digitalen Ulzerationen(wie beispielsweise Anziehen und Hygiene) nachweislich verbessern.Folgende Sicherheitseinschränkungen sind zu beachten [2]: Möglicheschwere Leberschäden (einschliesslich seltener Fälle vonLeberversagen und ungeklärter Leberzirrhose unter der gegebenenstrikten medizinischen ÿberwachung) - Vor Behandlungsbeginn undwährend der Behandlung sind bei allen Patienten in monatlichemRhythmus Untersuchungen der Leberenzymwerte erforderlich. ErheblicheGefahr von schweren Missbildungen im Mutterleib - Es darf keineSchwangerschaft vorliegen; zudem müssen zwei verschiedeneVerhütungsmethoden eingesetzt und monatliche Schwangerschaftstestsvorgenommen werden. Infolge dieser Risiken ist Tracleer® nur überkontrollierte Distribution erhältlich.Literaturhinweise1. Widlitz A, Barst RJ. Pulmonary Arterial Hypertension inchildren. Eur Respir J 2003;21:155 -176.2. Tracleer® SmPC.3. Rosenzweig et al. Effects of long-term Bosentan in childrenwith pulmonary arterial hypertension. J. Am. Coll. Cardiol 2005;46:697-704.4. Farber HW; Loscalzo J. Mechanisms of disease: pulmonaryarterial hypertension. N. Eng. J. Med. 2004; 351:1655-65.5. Humbert M; Sitbon O; Simonneau G. Treatment of pulmonaryarterial hypertension. N. Eng. J. Med. 2004;351:1425-36.6. Humbert M; Morrell NW; Archer SL; et al. Cellular andmolecular pathobiology of pulmonary arterial hypertension. J. Am.Coll. Cardiol. 2004; 43: Suppl. 12: 13S-24S.Actelion LtdActelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz inAllschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, istein zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassenerdualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelionvertreibt Tracleer® durch eigene Niederlassungen in den wichtigsteninternationalen Märkten, so den Vereinigten Staaten (mit Sitz inSouth San Francisco), der Europäischen Union, Japan, Kanada,Australien und der Schweiz. Actelion, 1997 gegründet, ist einweltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. DasEndothel trennt die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2.000Mitarbeitenden konzentriert sich Actelion darauf, innovativeMedikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken,zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien sind am SIX SwissExchange notiert (Symbol: ATLN) und werden als Teil des SchweizerBlue-Chip-Index SMI® (Swiss Market Index) gehandelt.Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:Medical Media ContactElizabeth PerryPacker Forbes+44 208 772 1551elizabeth(at)packerforbes.comInvestoren KontaktRoland HaefeliVice President, Head of Investor Relations & Corporate CommunicationsActelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil+41 61 565 62 62+1 650 624 69 36http://www.actelion.comhttp://hugin.info/131801/R/1327170/312590.pdf --- Ende der Mitteilung ---Actelion Pharmaceuticals LtdGewerbestrasse 16 Allschwil SchweizWKN: 936767; ISIN: CH0010532478; Index: SBIOM, SLIFE, SMCI, SMIEXP, SMIM, SPI, SPIEX;Notiert: Main Market in SIX Swiss Exchange;

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Datum: 06.07.2009 - 07:00 Uhr
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