Actelion erwirbt Lizenzoption für Vamorolone von ReveraGen

(Thomson Reuters ONE) -
Actelion Pharmaceuticals Ltd /
Actelion erwirbt Lizenzoption für Vamorolone von ReveraGen
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Source: Globenewswire

Vamorolone, ein neuer Wirkstoff zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne,
hat das Potential, Muskelfunktion und Mobilität der Patienten länger
aufrechtzuerhalten, ohne dabei einige der mit Glukokortikoid-Therapien
assoziierten Nebenwirkungen zu zeigen.

ALLSCHWIL, SCHWEIZ und ROCKVILLE (MD), USA - 3. November 2016 - Actelion Ltd
(SIX: ATLN) und ReveraGen BioPharma, Inc., ein privates Unternehmen, das
proprietäre therapeutische Produkte im Bereich der neuromuskulären und
entzündlichen Krankheiten erforscht und entwickelt, gaben heute den Abschluss
einer Vereinbarung bekannt. Im Rahmen dieser Vereinbarung erhält Actelion eine
Exklusivoption zur Einlizensierung des Leitkandidaten von ReveraGen, Vamorolone,
zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne. Die Option kann in zwei
verschiedenen Entwicklungsphasen des Wirkstoffs ausgeübt werden.

Vamorolone ist ein neuartiger Wirkstoff mit dem Potential einer besseren
Erhaltung der Muskelfunktion und längeren Aufrechterhaltung der Mobilität, ohne
einige der mit den derzeit gebräuchlichen Kortikosteroiden assoziierten
Nebenwirkungen. Dies ist vor allem für sehr junge Patienten mit Muskeldystrophie
Duchenne bedeutsam, für die eine Kortikosteroid-Therapie aufgrund dieser
Nebenwirkungen - die Wachstumsstörungen und Immunsuppression einschliessen -
nicht angezeigt ist.

Dr. Jean-Paul Clozel, Chief Executive Officer von Actelion, kommentierte: "Wir
sind ausserordentlich beeindruckt von der Pionierarbeit, die Dr. Hoffman und
sein Team bei ReveraGen leisten, sowie von dem Engagement, mit dem

Patientenorganisationen die Entwicklung von Vamorolone unterstützen. Aufbauend
auf unserer wissenschaftlichen, regulatorischen und kommerziellen Expertise bei
der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten verfügt Actelion über
ideale Voraussetzungen, um die Entwicklung dieses neuen therapeutischen Ansatzes
zu unterstützen, zum Nutzen der von Muskeldystrophie Duchenne betroffenen Jungen
und der Menschen, die sie betreuen."

Eric Hoffman, Chief Executive Officer von ReveraGen, sagte: "Duchenne steht seit
vielen Jahren im Mittelpunkt unserer Arbeit, und wir haben jetzt die Chance, das
Fortschreiten dieser schrecklichen Krankheit zu verlangsamen. Das Projekt hat
bereits ungemein von breiter philanthropischer Unterstützung profitiert, und wir
sind über die Optionsvereinbarung sehr erfreut, welche die wissenschaftliche und
kommerzielle Kompetenz von Actelion an den Tisch bringt, durch die Vamorolone
Patienten mit Duchenne und ihre Familien rasch erreichen kann."

ReveraGen entwickelt Vamorolone in klinischen Studienprogrammen parallel in den
USA und in Europa. Die klinischen Studien der Phase I wurden Ende 2015
abgeschlossen - sie wurden im Rahmen von Venture-Philanthropy-Verträgen von
Organisationen wie der Muscular Dystrophy Association (USA), Joining Jack (UK),
Duchenne Research Fund (UK) und Duchenne Children's Trust (UK) finanziert.

Gegenwärtig läuft ein Programm der Phase IIa, das die Sicherheit und Wirksamkeit
von Vamorolone bei vier- bis siebenjährigen steroidnaiven Jungen mit Duchenne
untersucht, d.h. von Patienten, die noch nicht mit Prednison oder Deflazacort
behandelt wurden. Das klinische DMD-Programm wird in Zusammenarbeit zwischen
CINRG Group und Newcastle University (Kate Bushby und Michela Guglieri)
entwickelt und durchgeführt. Ein Programm der Phase IIb ist in Planung.

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ANMERKUNGEN FÃœR HERAUSGEBER:

ÃœBER DIE VEREINBARUNG
Actelion hat mit ReveraGen BioPharma, Inc., einer Gesellschaft nach dem Recht
des Staates Delaware, USA, eine Lizenz-, kooperative Entwicklungs- und
Kommerzialisierungsvereinbarung zur Erforschung und gemeinsamen Entwicklung von
Vamorolone, einem nicht-hormonalen Steroidmodulator primär zur Behandlung von
Muskeldystrophie Duchenne (DMD) abgeschlossen. Bislang hat Actelion insgesamt
USD 10 Millionen an ReveraGen gezahlt, welche als F&E-Ausgaben ausgewiesen
wurden. Gemäss der Vertragsbedingungen wird Actelion in den nächsten drei Jahren
auch F&E-Aktivitäten unterstützen, wobei der Höchstbetrag dafür bei USD 1
Million pro Jahr liegt. Weiterhin erwarb Actelion eine Option auf die globalen
Exklusivrechte zur Einlizensierung von Vamorolone zu einem beliebigen Zeitpunkt,
jedoch nicht später als nach Erhalt der Ergebnisse der IIb-Studie. Wenn die
Option ausgeübt wird, hat ReveraGen einen Anspruch auf Milestone-Zahlungen in
Höhe von USD 165 Millionen für die Indikation DMD, und auf weitere USD 190
Millionen für drei weitere Indikationen, abhängig vom Erreichen bestimmter
Meilensteine in den Bereichen F&E, Registrierung und Kommerzialisierung.
Desweiteren wird Actelion gestaffelte Lizenzgebühren im ein- bis zweistelligen
Bereich auf den Nettoumsatz von Vamorolone zahlen.

ÃœBER VAMOROLONE
Vamorolone ist der erste am Menschen getestete steroidähnliche Wirkstoff, der
Anzeichen für eine effektive Separierung einer Anzahl von Untereigenschaften
(Sub-Properties) zeigt, wie sie von Kortikosterioden bekannt sind. Tiermodelle
weisen darauf hin, dass Vamorolone bestimmte mit der Wirksamkeit von
Kortikosteroiden verbundene Eigenschaften (insbesondere die antientzündliche
Wirkung) aufrechterhält und zusätzlich membranstabilisierende Eigenschaften
sowie Charakteristika von Mineralkortikoid-Rezeptor-Antagonisten aufweist. Dabei
ist Vamorolone nicht mit Wachstumsstörungen und Immunsuppression verbunden, den
Nebenwirkungen von Kortikosteroiden.

Die Behandlung mit Vamorolone im Frühstadium von DMD hat das Potential, die
Muskelfunktion besser aufrechtzuerhalten, als dies gegenwärtig geschieht, ohne
einige der Nebenwirkungen, welche die Behandlungsmöglichkeiten mit
 Kortikosteroiden einschränken, vor allem bei sehr jungen Kindern.

Vamorolone hat sowohl in den USA als auch in Europa den Status als Orphan Drug
erhalten. ReveraGen entwickelt Vamorolone in parallelen klinischen
Studienprogrammen in den USA und in Europa. Die klinischen Studien der Phase I
wurden Ende 2015 abgeschlossen. Gegenwärtig läuft ein Programm der Phase IIa,
das die Sicherheit und Wirksamkeit von Vamorolone bei vier- bis siebenjährigen
steroidnaiven Jungen mit Duchenne untersucht, d.h. von Patienten, die noch nicht
mit Prednison oder Deflazacort behandelt wurden. Das klinische DMD-Programm wird
in Zusammenarbeit zwischen CINRG Group und Newcastle University (Kate Bushby und
Michela Guglieri) entwickelt und durchgeführt. Ein Programm der Phase IIb ist in
Planung.

ÃœBER MUSKELDYSTROPHIE DUCHENNE (DMD)
Muskeldystrophie Duchenne ist eine schwerwiegende und aggressive genetische
Erkrankung, bei der ein progressiver Muskelabbau zu fortschreitender Schwäche,
Behinderung und frühem Tod führt. Ursache der Krankheit ist die Mutation eines
Gens, das Dystrophin kodiert - ein Protein, das eine entscheidende Rolle bei der
Aufrechterhaltung der normalen Muskelfunktion spielt. Das Fehlen von Dystrophin
hat eine verminderte Stabilität der Muskelzellmembran zur Folge. Auf diese Weise
können Muskelzellen leicht beschädigt werden und sterben ab.

Duchenne ist wie auch Hämophilie und die Rot-Grün-Schwäche eine X-verknüpfte
Krankheit. Da das Dystrophin-Gen auf dem X-Chromosom lokalisiert ist, von dem
Frauen zwei und Männer nur eines besitzen, haben Frauen einen "Backup", falls
eines der Gene beschädigt ist, und können noch ausreichend  Dystrophin zur
Erhaltung der Muskelfunktion produzieren. Frauen können jedoch Konduktorinnen
sein und das X-Chromosom mit dem mutierten Dystrophin-Gen an ihre Söhne
weitergeben, die abhängig von der Art der Mutation mit hoher Wahrscheinlichkeit
an Muskeldystrophie Duchenne oder Muskeldystrophie Becker-Kiener - einer
milderen, mit Duchenne verwandten Form der Muskeldystrophie - erkranken.

Es wird geschätzt, dass etwa eines von 3500 männlichen Neugeborenen von der
Krankheit betroffen ist. Jährlich treten weltweit 20.000 neue Fälle auf. Die
Krankheit manifestiert sich meistens in der frühen Kindheit,  mit verzögerten
motorischen Entwicklungsphasen. Im Alter von vier bis fünf Jahren werden
Mobilitäts- und Bewegungsprobleme wie Stürze oder Schwierigkeiten beim
Treppensteigen immer deutlicher. Mit abnehmender Muskelfunktion sind die
betroffenen Jungen zunehmend auf physische Unterstützung und ab einem Alter von
etwa sieben bis dreizehn Jahren auf den Rollstuhl angewiesen. Mit
fortschreitendem Krankheitsverlauf können auch Arm-, Brust- und Halsmuskeln
sowie der Herzmuskel und das Zwerchfell geschwächt werden. Im jungen
Erwachsenenalter führt die Krankheit zu einem vorzeitigen Tod, meist infolge von
Atem- oder Herzversagen aufgrund der extremen Muskelschwäche.

REVERAGEN BIOPHARMA, INC.
ReveraGen BioPharma, Inc., ist ein privates pharmazeutisches Unternehmen, das
2008 gegründet wurde und seinen Sitz in Rockville (MD), USA hat. Der einzige
Vermögenswert von ReveraGen, Vamorolone, ist ein proprietärer Wirkstoff für die
Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne. Die Entwicklung von Vamorolone erfolgt
auf der Basis von Venture Philanthropy, in Zusammenarbeit mit staatlichen
Institutionen wie den US National Institutes of Health, der Europäischen
Gemeinschaft und internationalen Organisationen, einschliesslich der Foundation
to Eradicate Duchenne, Parent Project Muscular Dystrophy, Save our Sons und
anderen. Insgesamt wurden bis heute von Regierungsstellen und Interessengruppen
USD 20 Millionen zur Verfügung gestellt.

ACTELION LTD
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.
Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und
intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das
gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich
zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe
von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-
Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei
Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-
Zell-Lymphom.
Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2500
engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter Europa, USA, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des
Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.
Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index
SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind
rechtlich geschützt.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Actelion:
Andrew C. Weiss
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
http://www.actelion.com
ReveraGen BioPharma, Inc.:
Eric Hoffman
Chief Executive Officer
ReveraGen BioPharma, Inc., 155 Gibbs St, Suite 433, Rockville, MD, 20850
+001 301 762 7980
http://www.reveragen.com

Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von
Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde",
"suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch
Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können.
Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden
Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die
Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits
existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die
effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser
Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die
effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/2053820/768795.pdf



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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire

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Bereitgestellt von Benutzer: hugin
Datum: 03.11.2016 - 07:00 Uhr
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