Wirkstoffkandidat QRX-411 von ProQR für die Behandlung des Usher-Syndroms erhält Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA

(Thomson Reuters ONE) -


Die wichtigsten Neuigkeiten

* QRX-411 von ProQR erhält von der FDA und der EMA die Orphan-Drug-Zuerkennung
für die Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-
Syndroms, einem Subtyp, auf den QRX-411 abzielt. Das Usher-Syndrom ist eine
genetisch bedingte Taubblindheit.
* QRX-411 zielt auf die Pseudo-Exon-40-Mutation (PE-40) im USH2A-Gen ab.
Derzeit gibt es keine im Handel erhältlichen oder in der klinischen
Entwicklung befindlichen Therapien zur Behandlung des mit dieser Erkrankung
verbundenen Sehkraftverlusts.
* QRX-411 zeigte sowohl bei den Fibroblasten von Patienten als auch beim Cup-
Modell für die mRNA-Wiederherstellung vielversprechende präklinische
Ergebnisse, die im Rahmen des Jahrestreffens der Association for Research in
Vision and Ophthalmology (ARVO) im Mai 2017 präsentiert wurden.
* Für dieses Programm wurde ein führender Produktkandidat ausgewählt, der
zurzeit für klinische IND-Studien zur Verfügung steht.
* QRX-411 ist Bestandteil von ProQRs Produkt-Pipeline für den Bereich
Ophthalmologie, die derzeit auch den klinischen Wirkstoff QR-110 zur
Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose, Typ 10 sowie drei
präklinische Programme umfasst, QRX-421 zur Behandlung des Usher-Syndroms,
QRX-1011 für Morbus Stargardt und QRX-504 für die Fuchs-Endotheldystrophie.
LEIDEN, Niederlande, 5. Juli 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V.
(Nasdaq:PRQR) gab heute bekannt, dass sein Prüfmedikament QRX-411 für die
Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-Syndroms, einem
Subtyp, auf den QRX-411 abzielt, von der U.S. Food and Drug Administration (FDA)
und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status (Orphan
Drug Designation, ODD) erhalten hat. Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache

von erblicher Taubblindheit aufgrund eines Gendefekts im Usher-Gen.

Der ODD in den USA und der Europäischen Union verleiht Prüfmedikamenten, die für
seltene Krankheiten entwickelt wurden, einen Sonderstatus. Die ODD-Programme
umfassen steuerliche Vorteile bei den Entwicklungsprogrammen, den Verzicht auf
die Nutzungsgebühren beim Antrag auf NDA-Zulassung (New Drug Application) sowie
Marktexklusivität nach Marktzulassung für bis zu sieben Jahre in den USA und
zehn Jahre in der Europäischen Union.

"Wir sind sehr erfreut über die bisherigen Fortschritte und Erfolge, die wir mit
unseren neuen RNA-basierten Wirkstoffkandidaten im Bereich Ophthalmologie für
die Behandlung von Patienten, die an einer genetisch bedingten Augenerkrankung
leiden, erzielt haben. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status für QRX-411 durch
die FDA und die EMA ist ein Meilenstein für das Programm und zeigt, wie wichtig
es ist, den ungedeckten Behandlungsbedarf für diese folgenschwere Erkrankung zu
erfüllen", sagte Daniel A. de Boer, CEO von ProQR. "Für die schweren, genetisch
bedingten Netzhauterkrankungen, denen wir uns widmen, sind keine Therapien
verfügbar, insbesondere keine krankheitsmodifizierenden Therapien, die auf die
Wiederherstellung der Sehkraft oder das Aufhalten des Fortschreitens der
Erkrankung abzielen. Wir glauben, dass unser neuer RNA-Oligonukleotidansatz das
Potenzial besitzt, das Leben der Patienten mit Usher-Syndrom oder einer anderen
erblichen Augenerkrankung erheblich zu verändern."

Chief Development Strategy Officer David M. Rodman, MD, merkt an: "Bei ProQR
haben wir die einzigartige Gelegenheit, die Flexibilität unserer Oligonukleotid-
Arzneimittelforschungsplattform und beschleunigte
Arzneimittelentwicklungsstrategien für seltene Krankheiten vereinen zu können.
Der Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Schritt, um transformative,
zielgerichtete Arzneimittel für Patienten mit dem Usher-Syndrom und die
Behandlung zahlreicher anderer Erbkrankheiten, die bei Kindern und Erwachsenen
zu Blindheit führen, schnell zugänglich zu machen."

Das wachsende ProQR-Produktportfolio im Bereich Ophthalmologie umfasst
Folgendes:

* QR-110 zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose, Typ 10 (LCA
10), infolge einer p.Cys998X-Mutation hat die IND- und CTA-Zulassung
erhalten und befindet sich in der klinischen Entwicklung (PQ-110-001 Phase
1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit). QR-110 wurde ebenfalls die
Zusicherung einer schnellen Zulassung (Fast Track Designation) durch die FDA
und der Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA erteilt.
* QRX-411 zur Behandlung des Usher-Syndroms, Typ II, das durch eine PE-40-
Mutation im USH2A-Gen verursacht wird, für das ein klinischer Kandidat
ausgewählt wurde, der für klinische IND-Entwicklungsstudien zur Verfügung
steht.
* QRX-421 zur Behandlung des Usher-Syndroms, Typ II, das durch Exon 13-
Mutationen im USH2A-Gen verursacht wird, für die ein klinischer Kandidat
ausgewählt wurde, der für klinische IND-Entwicklungsstudien zur Verfügung
steht.
* QRX-1011 zur Behandlung von Morbus Stargardt infolge von c.5461-10T>C-
Mutationen im ABCA4-Gen befindet sich in der Optimierungsphase.
* QRX-504 zur Behandlung der Fuchs-Endotheldystrophie (FECD), für das ein
klinischer Kandidat ausgewählt wurde, der für klinische IND-
Entwicklungsstudien zur Verfügung steht.
Ãœber das Usher-Syndrom

Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache für Taubblindheit. Bei den von
dieser Krankheit betroffenen Patienten kommt es im Verlauf der Erkrankung zu
zunehmenden Einschränkungen des Gesichtsfelds und mäßiger bis schwerer Taubheit.
Bisher gibt es keine zugelassenen Therapien oder Produkte in der klinischen
Entwicklung zur Behandlung des mit dieser Erkrankung einhergehenden
Sehkraftverlusts. Das Usher-Syndrom vom Typ II ist eine der häufigsten Formen
des Usher-Syndroms und wird durch Mutationen im USH2A-Gen ausgelöst.

Ãœber QRX-411

QRX-411 ist ein RNA-basiertes Oligonukleotid (der erste Vertreter seiner Klasse)
für die Behandlung der Ursachen des Usher-Syndroms, die auf die c.7595-2144A>G-
Mutation im USH2A-Gen zurückzuführen sind. Bei der Mutation handelt es sich um
die Substitution eines Nukleotids in der prä-mRNA, die zu einem aberranten
Spleißen der mRNA und einem nicht-funktionalen oder fehlenden USH2A-Protein
führt. QRX-411 wurde entwickelt, um durch das Binden der mutierten prä-mRNA die
Wildtyp-USH2A-mRNA wiederherzustellen, die zur Produktion des Wildtyp-USH2A-
Proteins führt, was ein normales Spleißen der prä-mRNA bewirkt.

Ãœber ProQR

ProQR Therapeutics hat sich zum Ziel gesetzt, lebensverändernde, transformative
RNA-Arzneimittel für die Behandlung schwerer Erbkrankheiten, z. B.
Mukoviszidose, die Lebersche kongenitale Amaurose vom Typ 10 und dystrophe
Epidermolysis bullosa, zu entwickeln. Basierend auf unserer einzigartigen
unternehmenseigenen Technologieplattform für RNA-Reparaturen bauen wir unsere
Produkt-Pipeline mit Blick auf das Wohlergehen der Patienten und deren
Angehörigen aus.
*Seit 2012*

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, mit
Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, sind zukunftsgerichtete Aussagen,
die oft Begriffe wie "vermuten", "glauben", "könnten", "schätzen", "erwarten",
"Ziel", "beabsichtigen", "freuen auf", "können", "planen", "potenziell",
"vorhersagen" "projizieren", "sollten", "werden", "würden" und ähnliche Begriffe
enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den Einschätzungen
des Managements sowie auf Annahmen des Managements und dem Management zum
Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung vorliegenden
Informationen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören insbesondere
Aussagen zu QRX-411, dessen klinischer Entwicklung und dessen
Behandlungspotenzial, Aussagen zum Orphan-Drug-Status, einschließlich der durch
diesen Status erwarteten Vorteile, Aussagen zu der laufenden und geplanten
Erforschung und Entwicklung von Produktkandidaten und damit verbundenen
Zeiträumen, einschließlich der Produkte in unserem Ophthalmologie-Portfolio,
sowie Aussagen zu unserer Oligonukleotid-Arzneimittelforschungsplattform. Die
tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens können sich erheblich von den in
diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen unterscheiden, was
auf einer Reihe von Faktoren basiert, darunter Risiken in Verbindung mit unseren
Aktivitäten in der klinischen Entwicklung, unseren Fertigungsprozessen und
Anlagen, der regulatorischen Aufsicht, der Produktvermarktung und geistigen
Eigentumsansprüchen sowie Risiken, Unsicherheiten und sonstige Faktoren, die in
den bei der Securities and Exchange Commission hinterlegten Unterlagen, darunter
bestimmte Abschnitte unseres Jahresberichts auf Formular 20-F, angegeben sind.
Angesichts dieser Risiken, Unsicherheiten und sonstigen Faktoren sollten Sie
sich nicht über Gebühr auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und wir
übernehmen keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund neuer
Informationen zu aktualisieren.

Kontakt:
Bonnie Ortega
Director, Investor Relations
T: +1 858 245 3983
ir(at)proqr.com






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Source: ProQR Therapeutics N.V. via GlobeNewswire

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Bereitgestellt von Benutzer: hugin
Datum: 06.07.2017 - 00:44 Uhr
Sprache: Deutsch
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Leiden

Kategorie:

Wirtschaft (allg.)

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