Suche   Â
DGAP-News: Raptor Pharmaceutical erhalt positive CHMP-Stellungnahme fur PROCYSBI(TM)
ID: 901227
(firmenpresse) - Raptor Pharmaceutical Corp.
01.07.2013 12:57
---------------------------------------------------------------------------
NOVATO, Kalifornien, 2013-07-01 12:57 CEST (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) gab heute bekannt, dass der
Ausschuss fur Humanarzneimittel der Europaischen Arzneimittelagentur (European
Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine positive
Stellungnahme zugunsten einer Marktzulassung der magensaftresistenten
PROCYSBI(TM)-Kapseln mit 25 mg und 75 mg Cysteamin (als Mercaptaminbitartrat)
zur Behandlung nachgewiesener nephropathischer Cystinose abgegeben hat. Erhalt
PROCYSBI die Zulassung, wird das Arzneimittel zur Behandlung der nachgewiesenen
nephropathischen Cystinose indiziert sein.
Die Stellungnahme des CHMP muss von der Europaischen Kommission ratifiziert
werden, um die Marktzulassung fur PROCYSBI zu erhalten, die dann fur alle 27
Mitgliedsstaaten der Europaischen Union sowie fur Island und Norwegen gilt.
Eine Entscheidung der Europaischen Kommission wird innerhalb weniger Monate
nach der positiven CHMP-Stellungnahme erwartet.
'Die Entscheidung des CHMP ist ein wichtiger Schritt auf unserem Weg zur
erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI, die nach dem erfolgreichen Durchlaufen
des Uberprufungsprozesses durch die Europaische Kommission erteilt werden
soll', so Christopher M. Starr, Ph.D., CEO von Raptor. 'Diese Empfehlung ist
nicht nur ein Meilenstein fur Raptor, sondern auch eine gute Nachricht fur alle
Patienten in Europa, die an nephropathischer Cystinose leiden.'
PROCYSBI stellt eine neue Therapieform zur Behandlung der nephropathischen
Cystinose dar, bei der die Kapseln alle zwolf Stunden oral eingenommen werden
mussen. PROCYSBI wurde so entwickelt, dass es den Magen durch seine verlangerte
Halbwertzeit gewissermassen umgeht. So wird im Korper des Patienten eine
konstante Wirkstoffkonzentration uber die zwolfstundige Dosierungsdauer hinweg
erreicht. Im Rahmen randomisierter, kontrollierter klinischer Studien und einer
verlangerten Behandlung mit PROCYSBI konnte eine konsistente und fortwahrende
Kontrolle der in den Leukozyten enthaltenen Cystin-Menge nachgewiesen werden.
US-Produktinformation zu PROCYSBI (Cysteaminbitartrat)
Das Arzneimittel PROCYSBI fuhrt zur Depletion von Cystin und ist in den
Vereinigten Staaten zur Behandlung der nephropathischen Cystinose sowohl bei
Erwachsenen als auch bei Kindern ab sechs Jahren zugelassen. PROCYSBI ist fur
Patienten kontraindiziert, die uberempfindlich auf Penicillamin reagieren. Bei
den am haufigsten berichteten Nebenwirkungen handelt es sich um Erbrechen,
Bauchschmerzen/-beschwerden, Kopfschmerzen, Ubelkeit, Durchfall,
Appetitlosigkeit/verminderter Appetit, Mundgeruch, Mudigkeit, Schwindel,
Hautgeruch und Hautausschlag.
Wird das Arzneimittel von der Europaischen Kommission zugelassen, konnen die
letztendlich von der Kommission empfohlenen Indikationen, Kontraindikationen,
Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen von denjenigen in den Vereinigten Staaten
abweichen.
Wichtige Sicherheitsinformationen zu PROCYSBI fur die Vereinigten Staaten
-- Patienten sollten auf das Auftreten von Haut- oder Knochenlasionen hin
uberwacht werden, wobei die Dosierung von PROCYSBI gegebenenfalls zu reduzieren
ist.
-- Tritt ein schwerer Hautausschlag auf, wie beispielsweise ein bulloses
Erythema multiforme oder eine toxische epidermale Nekrolyse, ist PROCYSBI
umgehend abzusetzen.
-- In Verbindung mit Cysteamin traten Magen-Darm-Geschwure und Blutungen auf.
-- Auch Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) wie Krampfanfalle,
Lethargie, Schlafrigkeit, Depression und Enzephalopathie wurden bereits bei
Cysteamin-Darreichungsformen mit sofortiger Wirkstofffreigabe in Verbindung
gebracht. Patienten sollten Vorsicht walten lassen, wenn sie nach der Einnahme
von PROCYSBI Autofahren oder sonstige mit Gefahren verbundene Tatigkeiten
ausuben.
-- Cysteamin wurde auch mit reversibler Leukopenie und abnormalen Studien
der Leberfunktion in Verbindung gebracht. Daher sollten das Blutbild und die
Leberfunktion sorgfaltig uberwacht werden.
-- Eine gutartige intrakranielle Hypertonie (Pseudotumor cerebri , PTC)
und/oder Stauungspapillen wurden bei Cysteaminbitartrat-Behandlungen mit
sofortiger Wirkstofffreigabe ebenfalls beobachtet. Arzte sollten daher auf
Anzeichen und Symptome von PTC achten.
-- Stillenden Muttern wird bei der Einnahme von PROCYSBI vom Stillen
abgeraten.
Bitte machen Sie sich auf www.raptorpharma.com mit den vollstandigen
Verschreibungsinformationen zu PROCYSBI vertraut.
Informationen zur nephropathischen Cystinose
Bei 95 % aller Falle von Cystinose handelt es sich um nephropathische Cystinose
- eine seltene und lebensgefahrliche metabolische Storung der Speicherfunktion
der Lysosomen, die eine Ansammlung von toxischem Cystin in allen Zellen,
Geweben und Organen des Korpers verursacht. Ein erhohter Cystin-Wert fuhrt zu
progressiven und irreversiblen Gewebeschaden sowie Multiorganversagen, darunter
Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund bis hin zum vorzeitigen Tod.
Nephropathische Cystinose wird ublicherweise im Kindesalter diagnostiziert und
erfordert eine lebenslange Therapie. Unbehandelt verlauft die Krankheit im
Normalfall bis zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts todlich. Schatzungen
zufolge leiden 500 Patienten in den Vereinigten Staaten und 2.000 Patienten
weltweit an Cystinose.
Die Depletion von Cystin ist die primare Behandlungsstrategie bei
nephropathischer Cystinose. Die mangelnde Therapieadharenz hat sich jedoch als
grosses Problem erwiesen. Sie fuhrt zu einer unzureichenden fortwahrenden
Kontrolle des Cystin-Werts und folglich auch zu schlechten klinischen
Ergebnissen fur die Patienten. Hierzu zahlt u. a. Niereninsuffizienz, die zu
Dialyse und Nierentransplantation, Muskelschwund und in einigen Fallen auch zum
vorzeitigen Tod fuhren kann. Bereits kurze Unterbrechungen der taglichen
Behandlung konnen zu Ansammlungen von toxischem Cystin fuhren und das Gewebe
erneut einer progressiven Schadigung aussetzen.
Informationen zu Raptor Pharmaceutical
Raptor Pharmaceutical Corp. ist ein Biopharmaunternehmen, das auf die
Entwicklung und Vermarktung von lebensverandernden Therapeutika zur Behandlung
seltener, stark schwachender und oftmals todlicher Krankheiten spezialisiert
ist. Das erste Produkt des Unternehmens, die PROCYSBI(TM)-Kapseln
(Cysteaminbitartrat) mit verzogerter Wirkstofffreigabe, wurde von der FDA
bereits zugelassen und wird derzeit, nach einer positiven Stellungnahme des
CHMP, von der Europaischen Kommission als potenzieller neuer Wirkstoff zur
Behandlung von nephropathischer Cystinose gepruft, einer seltenen metabolischen
Storung der Speicherfunktion der Lysosomen. Raptor plant zudem eine klinische
Phase-2/3-Studie von RP103 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bzw. eine
Phase-2-Studie zur Behandlung der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung
(NAFLD) bei Kindern. Weitere Informationen finden Sie unter
www.raptorpharma.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des
US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995.
Diese Aussagen beziehen sich auf kunftige Ereignisse, kunftige
Betriebsergebnisse oder kunftige finanzielle Leistungen, insbesondere jedoch
auf Aussagen zur erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI und zum Zeitpunkt dieser
erwarteten Zulassung. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und
unterliegen bekanntenund unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen
Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des
Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen.
Faktoren, durch die sich zukunftsgerichtete Aussagen des Unternehmens in
erheblichem Umfang andern bzw. die dazu fuhren konnen, dass sich die Aussagen
nicht bewahrheiten, werden in den von Zeit zu Zeit bei der Securities and
Exchange Commission (SEC) hinterlegten Einreichungen des Unternehmens genauer
beschrieben. Deshalb legt Raptor Ihnen eindringlich nahe, sich sorgfaltig mit
diesen Dokumenten zu befassen. Hierzu zahlen: Raptors Ubergangsbericht fur die
vier Monate zum 31. Dezember 2012 in Formular 10-KT, das der SEC am 14. Marz
2013 vorgelegt wurde; die geanderte Fassung des Formulars 10-KT/A, das der SEC
am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde; der am 8. Mai 2013 bei der SEC in Formular
10-Q eingereichte Quartalsbericht von Raptor sowie die geanderte Fassung des
Formulars 10-Q/A, das der SEC am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde. Alle diese
Dokumente sind kostenlos auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar.
Nachfolgende zukunftsgerichtete Aussagen in Wort und Schrift, die Raptor oder
im Auftrag von Raptor handelnde Personen betreffen, unterliegen ausdrucklich
und in vollem Umfang den vorsorglichen Hinweisen in den von Raptor bei der SEC
hinterlegten Berichten. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur
Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
KONTAKT: Georgia Erbez
Chief Financial Officer
Raptor Pharmaceutical Corp.
+1 (415) 382-8111 x204
gerbez(at)raptorpharma.com
INVESTORENKONTAKT:
Westwicke Partners, LLC
Stefan Loren, Ph.D.
Managing Director
+1 (443) 213-0507
sloren(at)westwicke.com
Robert H. Uhl
Managing Director
+1 (858) 356-5932
robert.uhl(at)westwicke.com
PRESSEKONTAKT:
Carolyn Hawley
Canale Communications
+1 (619) 849-5375
carolyn(at)canalecomm.com
News Source: NASDAQ OMX
01.07.2013 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EQS Group AG.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,
Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.
DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de
---------------------------------------------------------------------------
Sprache: Deutsch
Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp.
United States
Telefon:
Fax:
E-Mail:
Internet:
ISIN: US75382F1066
WKN:
Ende der Mitteilung DGAP News-Service
---------------------------------------------------------------------------
Themen in dieser Pressemitteilung:
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
  
  
  
Datum: 01.07.2013 - 12:57 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 901227
Anzahl Zeichen: 11733
Kontakt-Informationen:
Kategorie:
Wirtschaft (allg.)
Diese Pressemitteilung wurde bisher 0 mal aufgerufen.
Die Pressemitteilung mit dem Titel:
"DGAP-News: Raptor Pharmaceutical erhalt positive CHMP-Stellungnahme fur PROCYSBI(TM)"
steht unter der journalistisch-redaktionellen Verantwortung von
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nachricht senden)
Beachten Sie bitte die weiteren Informationen zum Haftungsauschluß (gemäß TMG - TeleMedianGesetz) und dem Datenschutz (gemäß der DSGVO).