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Santhera erhält FDA-Förderbeitrag zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil bei kongenitaler Muskeldystrophie
ID: 1393981
(Thomson Reuters ONE) -
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera erhält FDA-Förderbeitrag zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie
mit Omigapil bei kongenitaler Muskeldystrophie
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 30. August 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Office of Orphan Products Development (OOPD, Abteilung für die
Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten) der US Food and Drug
Administration (FDA) Santhera einen Förderzuschuss von USD 246'000 zur
Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil (CALLISTO) zuerkannt
hat. Die CALLISTO Studie dient der Entwicklung einer Therapie für Patienten mit
kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) und wird in Zusammenarbeit mit dem US
National Institutes of Health (NIH) durchgeführt. Mit ihren Forschungsgeldern
unterstützt die FDA im Rahmen des Orphan Products Grants Program die klinische
Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten, für die keine Behandlung
existiert.
"Wir sind sehr erfreut über diesen renommierten und hoch kompetitiven
Förderbeitrag der FDA zur Unterstützung unserer Phase-I-Studie bei CMD",
erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Mit dieser Auszeichnung
bekräftigt die FDA den Bedarf nach einer Behandlung für CMD und unterstreicht
den Beitrag, den die CALLISTO Studie zur Entwicklung einer wirksamen Therapie
leistet. Nach Raxone ist der Wirkstoff Omigapil unser zweites
Entwicklungsprodukt und verdeutlicht unser Engagement bei der Entwicklung
wirksamer Medikamente zur Behandlung mitochondrialer und neuromuskulärer
Krankheiten."
"Als die führende Interessensvertretung für Patienten mit CMD sind wir sehr
erfreut, dass die FDA die Notwendigkeit anerkennt, die medizinische Forschung
für diese seltene Krankheit voranzutreiben. Da derzeit keine wirksame Therapie
zur Verfügung steht, bietet die CALLISTO Studie Hoffnung für Patienten mit
dieser verheerenden Krankheit", ergänzte Patrick May, Präsident der
Patientenorganisation CureCMD.
Fördergelder aus dem Orphan Products Grant Programm sind für klinische Studien
vorgesehen, welche die Sicherheit und/oder Wirksamkeit von medizinischen
Produkten untersuchen und deren Marktzulassung bedeutend vorantreiben. Santhera
führt derzeit CALLISTO in Zusammenarbeit mit den US National Institutes of
Health (NIH) und unter der Leitung von Prof. Carsten Bönnemann und Dr. Reghan
Foley am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) in
Bethesda, Maryland, durch. CALLISTO evaluiert die Pharmakokinetik, Sicherheit
und Verträglichkeit von Omigapil bei gehfähigen und nicht mehr gehfähigen
Patienten im Kindes- und Jugendalter, die von einem von zwei CMD-Subtypen (COL6-
RD oder LAMA2-RD) betroffen sind. Der Abschluss der Studie wird im ersten
Halbjahr 2017 erwartet. Bereits zuvor haben zwei öffentlich-private
Partnerschaften CALLISTO unterstützt, darunter zwei Patientenorganisationen, die
US-amerikanische CureCMD und die Schweizerischen Stiftung für die Erforschung
von Muskelkrankheiten, sowie EndoStem im Rahmen des 7. EU-
Forschungsrahmenprogramms. Weitere Details zur Studie sind verfügbar unter
www.clinicaltrials.gov (Identifier NCT01805024).
Im Mai 2016 erhielt Santhera den Fast-Track-Status der FDA für Omigapil zur
Behandlung von CMD zuerkannt. Omigapil wurde zuvor als Arzneimittel für seltene
Krankheiten (sog. Orphan Drug Designation) für CMD in der EU und den USA
anerkannt.
Ãœber kongenitale Muskeldystrophie
Kongenitale Muskeldystrophie (CMD) ist eine heterogene und klinisch
unterscheidbare Gruppe vererbter neuromuskulärer Krankheiten, darunter die
Subtypen LAMA2-RD und Col6-RD, und manifestiert sich mit einem frühen Einsetzen
verschiedener Symptome. Dazu gehören unter anderem Kraftlosigkeit, Kontrakturen,
erhöhter Kreatinkinase-Spiegel, dystrophische Veränderungen des Muskelgewebes,
Verlust der Geh- oder sogar Stehfähigkeit, respiratorische Insuffizienz,
Störungen bei der Nahrungsaufnahme und der frühe Tod. Bei schweren Formen können
Neugeborene oder Kleinkinder von einer lebensbedrohlichen progressiven
Muskelschwäche ("floppy infant syndrome") betroffen sein. Bei dieser Krankheit
sind zelluläre Signalkaskaden beeinträchtigt, die für die Transkription von pro-
apoptotischen Genen verantwortliche Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase
(GAPDH) kontrollieren, was zum vermehrten Zelltod (Apoptose) und Fibrose führt.
Derzeit ist keine pharmakologische Therapie verfügbar oder in der
fortgeschrittenen klinischen Entwicklung. Die Behandlungsmöglichkeiten
beschränken sich auf die Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie für
Skoliose sowie Nahrungsergänzung, um Mangelernährung zu vermeiden.
Ãœber Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den
ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur weltweiten
Entwicklung bei kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) lizensiert. Omigapil bindet
und hemmt die Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase (GAPDH), was vermutlich für
die anti-apoptotische Wirkung verantwortlich ist. Dieser Wirkmechanismus bildet
die Grundlage für die klinische Entwicklung von Omigapil bei CMD. Eine anti-
apoptotische Wirkung wurde bereits in CMD-Tiermodellen nachgewiesen. Diese
präklinischen Studien haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod
(Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert.
Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung.
Ãœber CureCMD
CureCMD verfolgt das Ziel, die Forschung und die Entwicklung von Behandlungen
für die Heilung von kongenitaler Muskeldystrophie zu ermöglichen. Dieses Ziel
soll durch eine globale Zusammen-arbeit mit engagierten Eltern-, Behörden- und
Forschungsvertretern erreicht werden. Dabei geht es darum, vielversprechende
Forschung und klinische Studien zu identifizieren und zu finanzieren.
Ausschlaggebend ist der Beitrag, der eine Therapie zur Verbesserung des Lebens
von Menschen, die von CMD betroffen sind, leistet. Für weitere Informationen,
besuchen Sie bitte www.curecmd.org.
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone® ist in der
Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber
Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD), die zweite Indikation für Raxone®, hat Santhera in der Europäischen Union
einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National
Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera
Raxone® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose
(PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskel-dystrophie (CMD).
Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer         Christoph Rentsch, Chief
Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier(at)santhera.com
christoph.rentsch(at)santhera.com
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daniel.piller(at)santhera.com
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gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.
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Medienmitteilung FDA Grant Omigapil:
http://hugin.info/137261/R/2038078/759509.pdf
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Bereitgestellt von Benutzer: hugin
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Datum: 30.08.2016 - 07:00 Uhr
Sprache: Deutsch
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Stadt:
Liestal
Kategorie:
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