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Santhera's Idebenone (Raxone) erhält in Australien Orphan-Drug-Designation für Duchenne-Muskeldystrophie
ID: 1397659
(Thomson Reuters ONE) -
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera's Idebenone (Raxone) erhält in Australien Orphan-Drug-Designation für
Duchenne-Muskeldystrophie
. Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq Corporate Solutions.
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 8. September 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN) gibt
bekannt, dass die australische Zulassungsbehörde Therapeutic Goods
Administration (TGA) Idebenone (Raxone) die Orphan-Drug-Designation für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) anerkannt hat. Das Produkt
erhielt bereits Orphan-Drug-Designationen von den europäischen, Schweizer und US
Zulassungsbehörden.
"Wir freuen uns sehr, dass auch die australische Zulassungsbehörde Raxone für
DMD den Orphan-Drug-Status zugesprochen hat", erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO
von Santhera. "Dieser Entscheid unterstreicht den Bedarf nach einer Behandlung
für DMD und die potentielle Rolle von Raxone als wirksame Behandlung. Wir sind
der DMD-Patientenorganisation "Save Our Sons - Duchenne Australia" dankbar für
ihre Unterstützung bei diesem erfolgreichen Antrag."
Die Orphan-Drug-Gesetzgebung schafft Anreize für Pharmaunternehmen, in die
Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten zu investieren.
Die TGA definiert sogenannte Orphan Diseases als Krankheiten, die in Australien
weniger als 2000 Patienten betreffen. Die Klassifizierung eines Medikamentes als
Orphan Drug ist ein wichtiger erster Schritt auf dem Weg zur Zulassung und
Medikamente, welchen der Orphan-Drug-Status zugesprochen wurde, haben in
Australien eine Marktexklusivität von bis zu fünf Jahren ab Zulassungsdatum. Im
Auftrag von Santhera hatte TudorRose Consulting Ltd, der gesetzliche Vertreter
des Unternehmens in Australien, den Antrag auf Orphan-Drug-Designation
eingereicht.
Über Raxone(®) (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
Nach einer initialen Phase-II-Studie (DELPHI) wurde die Verträglichkeit und
Wirksamkeit von Raxone (Idebenone) in der doppelblinden, Plazebo-kontrollierten
Phase-III-Studie DELOS bestätigt. In der DELOS-Studie wurden 64 Patienten ohne
Glucocorticoid-Begleittherapie randomisiert und erhielten entweder Raxone
(900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo. Die Studie erreichte den primären
Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion verzögern und
das Auftreten bronchopulmonaler Komplikationen verringern kann. Die Resultate
der Phase-II-Studie DELPHI wurden publiziert von Buyse et al., Neuromuscular
Disorders 2011, 21: 396-405 und Pediatric Pulmonology 2013, 48: 912-20. Die
positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von Buyse
et al., The Lancet 2015, 385:1748-57 und McDonald et al., Neuromuscular
Disorders 2016, 26: 473-480.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMA) prüft derzeit den Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application,
MAA) für Raxone bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne
Glucocorticoid-Begleittherapie. Die beantragte Indikation für Raxone umfasst
Patienten, die früher mit Glucocorticoiden behandelt wurden oder bei denen diese
unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert sind. Die MAA wurde kürzlich
als Typ-II-Variation zur bestehenden Zulassung für Raxone zur Behandlung von
Sehbeeinträchtigungen bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) eingereicht.
Ãœber TudorRose Consulting Pty Ltd
TudorRose Consulting Pty Ltd, gegründet 2010, ist eine auf Zulassung und
Qualitätskontrolle fokussierte Beratungsfirma mit Sitz in Melbourne, Australien.
Das Unternehmen ist spezialisiert auf die internationale Produktentwicklung und
bietet eine breite Palette von Dienstleistungen, einschliesslich Regulatory
Affairs, QA, Projektmanagement und Strategieberatung. Weitere Informationen sind
verfügbar auf der Firmenwebsite unter www.tudorroseconsulting.com.au.
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone(® )ist in der
Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber
Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD), die zweite Indikation für Raxone, hat Santhera in der Europäischen Union
die Zulassung beantragt (Marketing Authorization Application, MAA). In
Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and
Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone in einer dritten Indikation, primär
progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit
kongenitaler Muskel-dystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein
sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie
unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer                Christoph Rentsch,
Chief Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64 Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier(at)santhera.com
christoph.rentsch(at)santhera.com
Medienkontakt
Daniel Piller, Head Communications
Phone +41 61 906 89 26
daniel.piller(at)santhera.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.
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Medienmitteilung Orphan-Drug-Designation Australien:
http://hugin.info/137261/R/2040660/761264.pdf
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Bereitgestellt von Benutzer: hugin
" alt="Millionendepot: Monsanto – Es wird mehr als 130 US Dollar geben
Datum: 08.09.2016 - 07:00 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 1397659
Anzahl Zeichen: 8573
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Stadt:
Liestal
Kategorie:
Wirtschaft (allg.)
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