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Santhera beginnt Phase-III-Studie (SIDEROS) mit Raxone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie und gleichzeitiger Glucocorticoid-Behandlung
ID: 1405422
(Thomson Reuters ONE) -
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera beginnt Phase-III-Studie (SIDEROS) mit Raxone bei Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie und gleichzeitiger Glucocorticoid-Behandlung
. Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq Corporate Solutions.
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 28. September 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der erste Patient am University of Kansas Medical Center (KUMC),
Department of Neurology, Kansas (USA), in Santheras randomisierte, doppelblinde,
Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie (SIDEROS) rekrutiert wurde. Die Studie
untersucht die Wirksamkeit von Raxone zur Verlangsamung des Verlustes der
Atmungsfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die
gleichzeitig mit Glucocorticoiden behandelt werden.
"Die Wirksamkeit von Raxone zum Erhalt der Atmungsfunktion bei DMD-Patienten mit
und ohne Glucocorticoid-Begleittherapie konnten wir bereits in der Phase-II-
Studie DELPHI beobachten", erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Die
erfolgreiche Phase-III-Studie DELOS, welche bei Patienten ohne Glucocorticoid-
Begleittherapie durchgeführt wurde, hat die klinisch relevante und statistisch
signifikante Wirkung der Therapie mit Raxone bestätigt. Im Fokus der nun
anlaufenden SIDEROS-Studie stehen Patienten, welche trotz fortlaufender
Behandlung mit Glucocorticoiden eine Abnahme der Atmungsfunktion erleiden. Wenn
erfolgreich, wird die Studie die positive Wirkung von Raxone auch bei Patienten
belegen, die eine Abnahme der Atmungsfunktion erleiden, unabhängig davon, ob sie
mit Glucocorticoiden behandelt werden. Das starke Interesse der Studienleiter
und Patientenorganisationen sollte es uns erlauben, Patienten für die Studie
rasch zu rekrutieren."
"Diese Phase-III-Studie ist hoffentlich der Abschluss der Entwicklung von Raxone
für DMD", sagte Gunnar Buyse, MD, PhD, Principal Investigator von SIDEROS und
Studienleiter für Europa (Child Neurology, University Hospitals Leuven). "Nach
dem Phase-II-Programm und der erfolgreichen Phase-III-Studie DELOS bin ich
dankbar, dass Santhera das volle therapeutische Potential von Raxone für
Patienten mit DMD untersucht."
"Der Erhalt der Atmungsfunktion bei DMD-Patienten ist mittlerweile ein
bedeutendes Therapieziel bei DMD, insbesondere bei Patienten, die die
Gehfähigkeit verloren haben", ergänzte Oscar Henry Mayer, MD, Studienleiter für
USA (Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonary Medicine, Colket
Translational Research Center). "Eine Studie von Parent Project Muscular
Dystrophy mit Patienten und Betreuungspersonen bestätigte auf eindrückliche
Weise, dass Betroffene mit DMD grossen Wert legen auf Behandlungsmöglichkeiten
für pulmonale Komplikationen."
Ãœber die SIDEROS-Studie
SIDEROS ist eine Phase-III, doppelblinde, randomisierte, Plazebo-kontrollierte
Studie mit Raxone bei rund 260 DMD-Patienten, welche gleichzeitig mit
Glucocorticoiden behandelt werden. Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion
unter stabiler Behandlung mit Glucocorticoiden können, unabhängig von der
zugrundeliegenden Dystrophin-Mutation oder der Gehfähigkeit, in die Studie
aufgenommen werden. Die Studienteilnehmer erhalten entweder Raxone (900Â mg/Tag;
Einnahme von zwei Tabletten drei Mal täglich mit den Mahlzeiten) oder Plazebo
während 78 Wochen (18 Monaten). Der primäre Endpunkt der Studie ist die
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (Forced Vital Capacity % predicted,
FVC%p) vom Ausgangswert bis Woche 78. Sekundäre Endpunkte sind unter anderem
Veränderungen der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow
% predicted, PEF%p), die Dauer bis zur erstmaligen 10-prozentigen Abnahme der
FVC und die Veränderung des inspiratorischen Reservevolumens vom Ausgangswert.
Patienten, welche die Studie zu Ende führen, können an einer offenen Anschluss-
Studie teilnehmen, bei der alle Patienten Raxone erhalten. Die Studie wird in
ca. 50 Zentren in den USA und Europa durchgeführt. Patienten, die an der Studie
teilnehmen möchten, werden gebeten, ihren Facharzt für neuromuskuläre
Erkrankungen zu kontaktieren. Weitere Informationen zur Studie sind verfügbar
unter www.clinicaltrials.gov.
Über Raxone(®) (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie und Regulatorischer
Status
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie, welche entweder Raxone
(900Â mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den
primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion
verzögern und das Auftreten bronchopulmonaler Komplikationen verringern kann.
Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von
Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular
Disorders 2016, 26: 473-480 und Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2016:
http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMA) prüft derzeit den Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application,
MAA) für Raxone bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne
Glucocorticoid-Begleittherapie. Die beantragte Indikation für Raxone umfasst
Patienten, die früher mit Glucocorticoiden behandelt wurden oder bei denen diese
unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert sind. Die MAA wurde kürzlich
als Typ-II-Variation zur bestehenden Zulassung für Raxone zur Behandlung von
Sehbeeinträchtigungen bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) eingereicht.
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone, ist in
der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von
Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation für Raxone, hat Santhera in der
Europäischen Union einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit
mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
entwickelt Santhera Raxone in einer dritten Indikation, primär progredienter
Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskel-
dystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher
medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter
www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich Christoph Rentsch, Chief Financial
bitte an: Officer
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Telefon +41 61 906 89 65
Officer christoph.rentsch(at)santhera.com
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier(at)santhera.com
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Telefon +41 61 906 89 26
daniel.piller(at)santhera.com
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Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.
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Medienmitteilung Sideros:
http://hugin.info/137261/R/2045116/763841.pdf
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Bereitgestellt von Benutzer: hugin
" alt="Aurvista Gold: Phase-I-Arbeiten kurz vor Abschluss, Phase-II-Bohrungen für das 4. Quartal 2016 geplant
Datum: 28.09.2016 - 07:00 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 1405422
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Kontakt-Informationen:
Stadt:
Liestal
Kategorie:
Wirtschaft (allg.)
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