PresseKat - Erste Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Grossbritannien in das Early Access to Medici

(Thomson Reuters ONE) -
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Erste Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Grossbritannien in das
Early Access to Medicines Scheme für Santheras Raxone® aufgenommen
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 11. September 2017 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
Aufnahme von ersten DMD Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion, ohne
Glukokortikoid-Begleittherapie, in das britische Early Access to Medicines
Scheme (EAMS) für Raxone(®) bekannt.

Im Juni erhielt Raxone(®) (Idebenon) im Rahmen des Early Access to Medicines
Scheme (EAMS) eine positive wissenschaftliche Beurteilung von der britischen
Arzneimittelbehörde (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA)
- als erstes zugelassenes Medikament unter EAMS für Patienten mit DMD. Der MHRA-
Entscheid erlaubt Patienten mit DMD, die den unter dem Programm definierten
Kriterien entsprechen, Zugang zu Raxone, einem Entwicklungspräparat, dessen
Marktzulassung für DMD gegenwärtig durch die Europäische Arzneimittelbehörde
(European Medicines Agency, EMA) geprüft wird. Der Einschluss von Patienten in
das EAMS ist damit die erste dokumentierte Anwendung von Raxone ausserhalb einer
klinischen Studie für Patienten mit DMD.

"Ich freue mich in der Lage zu sein, Raxone an mehrere meiner Patienten mit
Atmungsverlust verabreichen zu können, für sie ist sonst keine
Behandlungsalternative verfügbar", sagte Dr. Dipansu Ghosh, Pneumologe an einem
DMD Fachzentrum in Leeds.

Bis zum heutigen Zeitpunkt wurden 15 DMD Fachzentren in Grossbritannien gemäss
den Bedingungen des EAMS ausgebildet. Weitere Standorte haben Interesse bekundet
und unterlaufen derzeit den lokalen Genehmigungsprozess.

"Action Duchenne ist ermutigt über den positiven EAMS Entscheid im Frühsommer.
Vor allem für die jungen Leute, die mit Duchenne leben und deren Atmung sich
verschlechtert", sagte Janet Bloor, Chair of Trustees bei Action Duchenne. "Ich
freue mich, dass die Atmungsfunktion bei den Zulassungsbehörden nunmehr
Beachtung findet. Dies wird hoffentlich den Weg für weitere mögliche
Behandlungen ebnen, wovon eine grössere Bandbreite von DMD Patienten profitieren
kann."

Wie im öffentlichen Beurteilungsbericht(1) dargelegt, wird Raxone im Rahmen des
EAMS eingesetzt, um den Atmungsfunktionsverlust bei DMD-Patienten die mindestens
10 Jahre alt sind und gleichzeitig keine Glukokortikoide einnehmen, zu
verlangsamen. Die Abnahme der Atmungsfunktion muss vor Beginn der Therapie durch
wiederholte Messung nachgewiesen sein. Raxone kann bei Patienten angewendet
werden, die zuvor mit Glukokortikoiden behandelt wurden, bei Patienten die eine
Glukokortikoid Behandlung nicht vertragen oder diese nicht angezeigt ist.
Über das UK Early Access to Medicines Scheme (EAMS)
Das von der Industrie unterstützte EAMS in Grossbritannien soll Patienten mit
lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für
die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang
zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen. Im Rahmen des EAMS
begutachtet die MHRA Nutzen und Risiken eines Arzneimittels in einer
wissenschaftlichen Beurteilung (Scientific Opinion) basierend auf den bei der
EAMS-Einreichung verfügbaren Daten. Die Beurteilung ist für ein Jahr gültig und
kann erneuert werden. Das EAMS ist freiwillig und die Beurteilung seitens der
MHRA ist kein Ersatz für das normale Zulassungsprozedere für Medikamente.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)
(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und
Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender
Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der
Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In
Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and
Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone(®) in einer dritten Indikation, primär
progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit
kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr
hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar
unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Sue Schneidhorst, Head Group Communications
Europa: +41 61 906 89 26
USA: +1 646 586 2113
sue.schneidhorst(at)santhera.com
Investoren:
Christoph Rentsch, Chief Financial Officer Hans Vitzthum,
LifeSci Advisors
Europa: +41 61 906 89 65 USA:
+1 212 915 2568
christoph.rentsch(at)santhera.com
hans(at)lifesciadvisors.com
Disclaimer / Forward-looking statements
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können,
dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis
oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen
ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich
daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das
Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Aussagen ab.
Referenz
(1)Öffentlicher EAMS Beurteilungsbericht verfügbar unter:
https://www.gov.uk/government/publications/early-access-to-medicines-scheme-
eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in-
patients-with-duchenne-muscular-dys

# # #

Mitteilung EAMS Patientenaufnahme:
http://hugin.info/137261/R/2132830/815305.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

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